0
1039
Przełom w leczeniu AMD w okulistyce. Po raz pierwszy w Polsce została wykorzystana terapia genowa w leczeniu zaniku geograficznego na tle AMD w ramach badań klinicznych II fazy. Zastosował ją prof. dr. hab. n. med. Jakub Kałużny z Kliniki Okulistycznej Oftalmika w Bydgoszczy. Pionierska operacja odbyła się w sierpniu 2022 r., jednak aby ogłosić tę przełomową wiadomość, trzeba było odczekać kilka miesięcy niezbędnych do potwierdzenia pozytywnego efektu zabiegu. Zanik geograficzny (GA - z ang. geographic atrophy) to zaawansowane stadium suchej postaci AMD, czyli zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem. Była to druga operacja okulistyczna w naszym kraju z wykorzystaniem terapii genowej.
Klinika Okulistyczna Oftalmika jest pierwszym ośrodkiem w Polsce, który uczestniczy w rozwoju terapii genowej GT005 w ramach badania klinicznego II fazy, opracowanej przez firmę Gyroscope Therapeutics, należącą do grupy Novartis. To wieloośrodkowe badanie jest prowadzone nie tylko w Polsce, w Klinice Okulistycznej Oftalmika, ale również w wiodących instytucjach specjalizujących się w leczeniu chorób siatkówki w innych krajach Europy, a także w Stanach Zjednoczonych i Australii. Terapia ma na celu zmniejszenie stanu zapalnego w oku, spowalniając postęp choroby, dzięki czemu pacjent może zachować wzrok. Schorzenie AMD powoduje bowiem zanik komórek światłoczułych w siatkówce, co prowadzi do obuocznej, nieodwracalnej ślepoty. Badania naukowe wykazały, że ważną rolę w zachorowaniu na AMD pełnią geny. - Zanik geograficzny to ciężka choroba siatkówki, która znacząco utrudnia życie pacjentowi i na którą obecnie nie ma lekarstwa. Udział w badaniach klinicznych dotyczących terapii genowej GT005 jest dla nas wielkim wyróżnieniem. Czekamy na dalszy rozwój tej metody leczenia, która może pomóc w zatrzymaniu choroby i w zachowaniu wzroku – mówi prof. dr hab. n. med. Jakub Kałużny, który w Klinice Okulistycznej Oftalmika specjalizuje się w leczeniu chorób siatkówki.
Późne AMD występuje w dwóch postaciach: suchej i wysiękowej. Postać późna sucha ma formę zaniku geograficznego, w którym dochodzi do zaniku komórek nabłonka barwnikowego siatkówki i fotoreceptorów najczęściej w centralnej części plamki. W każdej postaci wiąże się z uszkodzeniem plamki odpowiedzialnej za widzenie centralne. Szacuje się, że w Polsce liczba chorych na AMD wynosi 1,5 mln. Na GA choruje 5 mln osób na świecie. Choroba dotyka 1,3% osób w wieku 75-84 lat, wzrastając do prawie 22% po 90 roku życia.
Bydgoszcz, 23 styczeń 2023 r.
Terapia genowa GT005 pomaga komórkom w oku wytwarzać więcej białka (CFI – z ang. Complement Factor I), odpowiedzialnego za regulację części układu odpornościowego i przywrócenie równowagi nadaktywnemu układowi dopełniacza. Metoda leczenia zakłada, że podniesienie poziomu CFI w oku pomoże zmniejszyć stan zapalny, spowalniając w ten sposób postęp zaniku geograficznego. Lek jest wstrzykiwany pod siatkówkę oka po uprzednim zabiegu witrektomii (wycięcie ciała szklistego), który umożliwia bezpieczne umieszczenie preparatu w tylnej części oka. - Dotychczas zgromadzone dane z badania klinicznego z I i II fazy i wykazały, że większość pacjentów z GA poddanych jednorazowo terapii genowej GT005 miała podwyższone poziomy CFI w ciele szklistym. Został także odnotowany spadek poziomu białek związanych z aktywacją układu dopełniacza – dodaje prof. dr hab. n. med. Jakub Kałużny. Jeśli wyniki badania fazy II potwierdzą skuteczność i bezpieczeństwo stosowanego leku, rozpoczną się badania fazy III, których wynik zadecyduje o wprowadzeniu leku na rynek.
Prof. dr hab. n. med. Jakub Kałużny w Klinice Okulistycznej Oftalmika specjalizuje się w: zaawansowanej chirurgii witreoretinalnej, chirurgii zaćmy, laseroterapii, diagnostyce i leczeniu jaskry, leczeniu chorób siatkówki oraz prowadzi dział badań klinicznych. Jest autorem ponad 150 publikacji naukowych i licznych wystąpień na konferencjach krajowych i zagranicznych.
